Erschienen in Ausgabe 3-2018Politik & Regulierung

Gentherapie bei Krebserkrankungen – eine neue Dimension und Herausforderung für Kostenträger

Von Dr. Achim RegenauerVersicherungsmedizin

Lesen Sie den vollständigen Artikel

Erhalten Sie Zugang zu allen Artikeln unserer Fachzeitschriften und Publikationen.

EINLEITUNG

Nicht nur in Fachzeitschriften, sondern besonders in der Laienpresse wird zunehmend häufiger berichtet, dass sich Krebspatienten einer personalisierten, zielgerichteten Therapie („personalized medicine“) unterziehen. Dabei werden oftmals die Erfolgsquoten mit spektakulär hohen Zahlen medienwirksam beschrieben, ohne dass gerade auf den für Versicherungen wichtige Kostenaspekt näher eingegangen wird.

Dies gilt gerade für Gentherapien, die selbst von Ärzten immer noch als experimentell angesehen werden. Die Realität sieht inzwischen aber schon etwas anders aus. Die erste Gentherapie, Glybera von UniQure, wurde bereits 2012 in der Europäischen Union zur Behandlung des Lipoprotein-Lipasemangel zugelassen. Allerdings wurde sie ausserhalb von klinischen Studien bislang nur bei einem einzigen Patienten angewendet. Sie kostete seinerzeit die stolze Summe von 1,4 Mio. Dollar [1]. 2016 wurde ebenfalls in Europa ein weiteres Gentherapeutikum für Kinder mit einer schweren kombinierten Immunschwäche ADA-SCID zugelassen: Strimvelis von der Firma Glaxo-Smith-Kline (GSK). Insgesamt wurden bislang 18 Kinder behandelt, wobei die Kosten pro Fall sich auf 594 000 Euro beliefen [2]. Insgesamt also eine sehr überschaubare Patientenanzahl bei entsprechend hohen Kosten.

Ende 2017 wurde nun in den USA durch die Food and Drug Administration die ersten Gentherapeutika für Krebspatienten in fortgeschrittenen Stadien zugelassen, die sich genmanipulierter menschlicher Immunzellen bedienen (sogenannte CAR-T-Therapien). Zuerst wurde dem Präparat Kymriah (Tisagenlecleucel) von der Firma Novartis für Patienten im Alter unter 25 Jahren die Zulassung erteilt, die an einer therapierefraktären lymphoblastischen Leukämie (ALL) aus B-Vorläuferzellen leiden. Kurz danach ließ die amerikanische Behörde mit dem Präparat Yescarta der Firma KitePharma ein zweites Gentherapeutikum zu, welches nach gleichem Prinzip arbeitet und welches bei erwachsenen Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem großzelligem B-Zell-Lymphom eingesetzt werden kann [3, 4]. Eine Zulassung durch die Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) steht unmittelbar bevor.

Neben dem weiter unten beschriebenen neuen Wirkprinzip gerieten schnell die hohen Behandlungskosten in den Fokus, die bei dem Präparat Kymriah laut mehreren Quellen sich auf 475.000 US-Dollar belaufen soll. Diese hohen Ausgaben wurden mit der aufwändigen Zubereitung begründet, zumal für jeden einzelnen Patienten das Medikament individuell hergestellt…

GENTHERAPIE · CAR-T-ZELLTHERAPIE · ZULASSUNG · FINANZIERUNG · PERSONALISIERTE MEDIZIN · Krankenversicherung